Non-coding RNA rescue of PRPF31 Retinitis PigmentosA (RP11): a proof of concept for an innovative effective therapy

Progetto: Research

Dettagli progetto

Description

The main objective of the project is to evaluate the efficacy of SINEUP non-coding RNA as a therapeutic intervention for Retinitis Pigmentosa 11 (RP11), an autosomal-dominant inherited retinal dystrophy caused by mutations in the PRPF31 gene. The project aims to compare the effectiveness of SINEUP therapy with standard gene therapy approaches in rescuing protein expression and mitigating disease phenotype using a human in vitro model of RP11. Two WP are outlined to achieve this objective: (1) Generation and morphofunctional characterization of RP11 cell models, (2) Testing the efficacy of AAV2-SINEUP-PRPF31 and AAV2-PRPF31 in RP11 in vitro human model.
AcronimoSINEUP
StatoAttivo
Data di inizio/fine effettiva21/05/2420/05/25

Funding

  • NextGenerationEU - MUR - Fondazione Istituto Italiano di Tecnologia

Obiettivi di sviluppo sostenibile dell’ONU

Nel 2015, gli Stati membri dell'ONU hanno sottoscritto 17 obiettivi globali di sviluppo sostenibile (OSS) per porre fine alla povertà, salvaguardare il pianeta e assicurare prosperità a tutti. Il presente lavoro contribuisce al raggiungimento dei seguenti OSS:

  • SDG 3 - Salute e benessere

Keywords

  • Neurological diseases
  • RNA molecules

Fingerprint

Esplora i temi di ricerca toccati da questo progetto. Queste etichette sono generate sulla base dei riconoscimenti/sovvenzioni sottostanti. Insieme formano una fingerprint unica.